Дев’ятимісячний американський хлопчик на ім’я Кей Джей Малдун став першим у світі пацієнтом, який отримав індивідуальну генетичну терапію з використанням технології Crispr-Cas9. У нього діагностували рідке метаболічне захворювання, яке спричинене мутаціями гена CPS1, що перешкоджає печінці виводити токсичні відходи. Без цієї терапії хлопчику довелося б пережити пересадку печінки. Лікування, створене спеціально для Кей Джея, дозволило йому покращити своє становище, знизити кількість ліків та покращити якість життя. Лікарі наголошують на важливості подальшого спостереження, але вважають, що цей прорив може стати основою для нових терапій для пацієнтів з рідкими генетичними захворюваннями.
