Вчені з Університетського коледжу Лондона зробили великий крок у лікуванні хвороби Гантінгтона, яка спричиняє поступове ураження нервової системи. Вони розробили нову генну терапію, яка дозволила уповільнити розвиток цієї недуги на 75%. Хвороба Гантінгтона виникає через мутацію в гені HTT, що призводить до утворення шкідливого білка гантінгтіну, який пошкоджує клітини мозку. Щоб заблокувати виробництво цього білка, вчені розробили спеціальний препарат на основі модифікованого вірусу, який доставляє коригуючу нитку ДНК у нейрони. Випробування пройшли 29 пацієнтів, які отримали високі дози препарату. Через три роки після терапії у них спостерігалося значне уповільнення прогресування хвороби, покращення когнітивних та моторних показників, а також збереження нейронів. Професорка Сара Табрізі вважає, що це величезний прорив у лікуванні однієї з найстрашніших хвороб у світі. Нова терапія дає надію на те, що пацієнти можуть довше зберігати самостійність та якість життя.
